Биоинженерам из Медицинского центра Седарс-Синай (США) удалось исправить поврежденные гены прямо во взрослом организме.
Они вылечили у крыс пигментный ретинит – опасное наследственное заболевание, которое приводит к слепоте, с помощью CRISPR/Cas9 системы – «генетического скальпеля», удалив поврежденный участок ДНК и вставив на его место здоровый.
«Пока наше исследование проводилось на животных. Но мы уверены, что, если работать над этим методом дальше, то можно будет использовать редактирование генома на основе CRISPR/Cas9 системы для лечения наследственного пигментного ретинита и у людей», - говорит ведущий автор исследования доктор Шаомэй Ван (Shaomei Wang).
Пигментный ретинит – редкое, но опасное заболевание, которое ведет к потере зрения. Оно является формой дистрофии сетчатки и связано с аномалиями фоторецепторов (палочек и колбочек) или пигментного эпителия сетчатки. В настоящее время, к сожалению, методов лечения этого тяжелого заболевания не существует.
Редактирование генов с помощью CRISPR/Cas9 системы основано на молекулярном механизме, который позволяет некоторым бактериям инкорпорировать в свой геном ДНК из внешней среды. В его основе лежит белок Cas9, разрезающий двуцепочечную цепь ДНК клетки, чтобы туда можно было вставить нужный отрезок. С помощью РНК-гидов, коротких направляющих последовательностей РНК, можно показывать Cas9 место, где необходимо выполнить разрез.
Этот метод редактирования генома появился не так давно – примерно пять лет назад. Но в этом направлении удалось уже многого добиться.
Вначале метод применялся лишь на клеточных культурах. Но в 2014 году генетикам из Массачусетского технологического института удалось с его помощью отредактировать ДНК мышей, страдающих от тяжелого наследственного заболевания печени. Прямо в организм животных ученые ввели неповрежденные участки ДНК, удалив мутантные. И животных вылечили.
Другой пример: совсем недавно молодой китайский молекулярный биолог Цзыньцзю Хуан (Junjiu Huang) из Университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу всполошил все научное сообщество своими исследованием в области редактировании генома человеческого эмбриона.
Команде под его руководством удалось также с помощью CRISPR/Cas9 системы избавить эмбрион от мутации, вызывающей смертельное нарушение системы кроветворения – бета-талассемии. Многие посчитали такие исследования хоть и перспективными, но неэтичными.
В нынешнем исследовании американские биоинженеры внутривенно вводили крысам, страдающим пигментным ретинитом, CRISPR/Cas9 систему, настроенную таким образом, чтобы удалить поврежденный участок ДНК и вставить здоровый. Как показал тест, зрение крыс после этого значительно улучшилось.
«Нам впервые удалось применить CRISPR/Cas9 систему для предотвращения потери зрения прямо во взрослом организме. И это дает возможность продолжения дальнейших исследований в этой области, а в будущем можно говорить и возможности внедрения этого метода в клиническую практику», - говорит один из авторов исследования Клив Свендсен (Clive Svendsen).
О результатах своих исследований авторы сообщают в свежем выпуске журнала Molecular Therapy.
